Novartis, Sanofi y Ascendis lideran la carrera de nuevos fármacos para personas con enanismo
Varios tratamientos en camino auguran una nueva era en la aproximación farmacológica a la acondroplasia
Ilustración de la farmacéutica Sanofi. | EP.
Vosoritida (Voxzogo), de BioMarin Pharmaceutical, es en la actualidad el único medicamento causal disponible –tanto en EEUU como en Europa– para el tratamiento de la causa más común del enanismo, la acondroplasia. Aprobado desde 2021, permite la mejora del potencial de crecimiento de 1,5 a 2 centímetros anuales en los niños. Sin embargo, la proyección de esta área impulsa una ola de inversión en nuevas fórmulas y ya son varios los tratamientos en camino los que podrían marcar un cambio significativo en el manejo de la acondroplasia.
Este tipo de enanismo se presenta en aproximadamente 1 de cada 25.000 nacimientos. En el mundo existen alrededor de 250.000 personas con esta afección para la cual no existe cura, solo opciones de tratamiento que favorecen el crecimiento óseo y que abarcan enfoques tanto farmacéuticos como no farmacéuticos (intervenciones quirúrgicas). En España, la incidencia es de 0,25/10.000 nacimientos (una quincena de nuevos casos al año), según la Sociedad Española de Endocrinología Pediátrica (SEEP).
Recientemente, la farmacéutica danesa Ascendis Pharma anunciaba datos de un ensayo con ‘TransCon CNP’ (navepegritida). Los primeros resultados indican que este medicamento tiene el potencial de mejorar los resultados de crecimiento y la calidad de vida de los pacientes con acondroplasia. Además, otra ventaja que tiene este tratamiento es que en lugar de un pinchazo diario, como ocurre con el fármaco actualmente disponible de BioMarin, el de la compañía danesa es de una inyección semanal.
Terapias en desarrollo
Otro fármaco prometedor que se encuentra en investigación es infigratinib, de QED Therapeutics (BridgeBio) y Novartis. Los recientes resultados de un estudio en fase II muestran un aumento de la altura superior al del tratamiento de BioMarin. Los niños con acondroplasia que recibieron infigratinib tuvieron un aumento medio en la velocidad de crecimiento de 2,51 cm/año después de 12 meses y de 2,50 cm/año después de 18 meses.
SAR442501 de Sanofi y RBM-007 de Ribomic son otros fármacos en camino que podrían llegar para revolucionar el mercado de tratamiento del enanismo. En el caso del medicamento de Ribomic, se administra mediante inyección subcutánea y actualmente se encuentra en ensayos clínicos fase IIa, en los que se evalúa su seguridad y eficacia preliminar en individuos afectados. Por otro lado, la terapia de Sanofi se encuentra en fase II y sería solo dos pinchazos a la semana.
Más allá de estos enfoques farmacológicos, la terapia génica es otra gran promesa para transformar el panorama futuro del tratamiento de la acondroplasia. Los científicos están explorando métodos para corregir la mutación subyacente del FGFR3 –una proteína cuya misión es moderar el crecimiento del hueso– a nivel genético, lo que podría ofrecer una cura única para la acondroplasia.
Tamaño del mercado
Un análisis de DelveInsight publicado a principios de año señala que el tamaño del mercado de la acondroplasia alcanzó los 198 millones de dólares en 2022 y se espera que crezca con una CAGR [tasa de crecimiento anual compuesta] significativa durante el período de pronóstico (2023-2032). Según el informe consultado por THE OBJECTIVE, el crecimiento de los ingresos del mercado se debe principalmente a los avances en terapias genéticas, una mayor concienciación y tasas de diagnóstico y un aumento de las inversiones en investigación y desarrollo, «lo que conducirá a mejores opciones de tratamiento y mejores resultados para los pacientes».
Sin embargo, la consultora también señala varios factores que podrían impedir el desarrollo del mercado de este tipo de enanismo, como los efectos secundarios no deseados de algunos tratamientos o los altos precios de estos. «El crecimiento del mercado de la acondroplasia puede verse contrarrestado por los fracasos y la interrupción de las terapias emergentes, los precios inasequibles, los problemas de acceso al mercado y de reembolso y la escasez de especialistas en atención médica», apunta el informe, que también explica que los casos no diagnosticados y no notificados y el desconocimiento de la enfermedad pueden afectar al crecimiento del mercado de la acondroplasia.
