Takeda anuncia resultados positivos de su tratamiento para un raro cáncer de sangre

Takeda y Protagonist Therapeutics han anunciado los resultados preliminares del estudio de fase 3 VERIFY, que evalúa el tratamiento con rusfertide en pacientes con policitemia vera (PV) dependientes de flebotomía. Los datos muestran que el fármaco alcanzó el criterio de valoración principal y los cuatro secundarios clave, confirmando su potencial como una innovadora terapia contra esta enfermedad, un tipo de cáncer de sangre que lleva a un aumento anormal en el número de células sanguíneas

Resultados clave del estudio

El estudio, en el que los pacientes fueron aleatorizados para recibir rusfertide o un placebo junto con el tratamiento estándar, demostró una mejora significativa en el control de la enfermedad. La proporción de pacientes que lograron una respuesta clínica con rusfertide fue del 77%, frente al 33% en el grupo placebo, durante las semanas 20-32 (p<0.0001). La respuesta clínica se definió como la ausencia de necesidad de flebotomía.

Además, se cumplió el criterio de valoración principal para los reguladores europeos, con un promedio de 0.5 flebotomías por paciente en el grupo de rusfertide, en comparación con 1.8 en el grupo placebo (p<0.0001). También se alcanzaron los otros tres criterios secundarios clave, que incluyen el control del hematocrito y mejoras en la calidad de vida según las escalas PROMIS Fatigue SF-8a y MFSAF TSS-7.

Rusfertide fue generalmente bien tolerado y no se observaron nuevos problemas de seguridad, han anunciado los laboratorios. La mayoría de los efectos adversos fueron de reacciones leves a moderadas en el sitio de inyección, y no se reportó un aumento del riesgo de cáncer en los pacientes tratados.

Un avance para el tratamiento de la policitemia vera

La policitemia vera es una enfermedad hematológica caracterizada por un exceso de glóbulos rojos, lo que aumenta el riesgo de eventos cardiovasculares y trombóticos. Muchos pacientes requieren flebotomías frecuentes para controlar sus niveles de hematocrito, un procedimiento que puede ser incómodo y afectar su calidad de vida. Reducir el hematocrito por debajo del 45% es un objetivo terapéutico fundamental según las guías médicas actuales.

«Los resultados positivos de este estudio refuerzan el potencial de rusfertide como una terapia innovadora para la policitemia vera, ofreciendo una opción para aquellos pacientes que no logran un control adecuado con los tratamientos estándar», ha afirmado Arturo Molina, M.D., M.S., director médico de Protagonist, que agrega: «Planeamos presentar estos hallazgos en conferencias médicas a lo largo de 2025».

Próximos pasos y colaboración con Takeda

Protagonist y Takeda planean presentar estos resultados a las agencias reguladoras para evaluar la posible aprobación de rusfertide. «Estamos comprometidos con desarrollar nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con cánceres hematológicos», ha declarado Andy Plump, presidente de I+D en Takeda.

Como parte del acuerdo de colaboración, Protagonist recibirá un pago de 25 millones de dólares tras la finalización del informe clínico del estudio VERIFY. Takeda informó que el impacto financiero de estos resultados en su ejercicio fiscal 2024 será insignificante. Protagonist ha programado una conferencia y webcast para presentar más detalles del estudio. La compañía proporcionará más información en las próximas semanas.