España impulsa la investigación sobre la ELA con 33 ensayos clínicos y 1.000 estudios

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa grave y progresiva que afecta las neuronas motoras, provocando una pérdida gradual de la movilidad y la capacidad de comunicación, y que, en su fase avanzada, compromete funciones vitales como la respiración. En España, se estima que hay entre 4.000 y 4.500 personas afectadas por la ELA, con una incidencia de
aproximadamente 900 nuevos casos al año. A pesar de los avances en la investigación, la ELA sigue siendo una enfermedad sin cura y con opciones de tratamiento limitadas. Con lo cual, cada nuevo ensayo clínico y publicación científica acerca a la medicina a posibles tratamientos y, en el futuro, a una cura.

En la actualidad solo hay un medicamento para tratar los efectos de la ELA: Riluzol. Aprobado en 1995 por la FDA, puede incrementar la supervivencia por unos tres a cinco meses. Sin embargo, desde entonces, no se ha comercializado ni un nuevo tratamiento para los pacientes con ELA. En febrero de 2023, la EMA recomendó la autorización de comercialización en la Unión Europea de una nueva terapia, Qalsody (tofersen), no obstante, solo está indicado para el tratamiento de adultos con ELA que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), esto es, solo uno de cada 100 pacientes.

En los últimos años, el interés por la ELA ha crecido significativamente en el ámbito social y sanitario, impulsando iniciativas de sensibilización, mejoras en la atención especializada y un mayor apoyo a la investigación. Según datos de la Fundación Luzón en su quinto Informe Observatorio de la ELA en España 2024 y presentado este jueves en Fundación ONCE, desde 2010 se han realizado un total de 33 ensayos clínicos, de los cuales, diez siguen en activo. Además, se han realizado 1.001 estudios, apreciándose unEa aceleración notable a partir de 2010.

10 ensayos clínicos en activo

Según datos del informe consultado por THE OBJECTIVE, de los 33 ensayos clínicos llevados a cabo en el periodo analizado, la mayoría (25) han tenido lugar entre 2017 y 2023. Entre 2010 y 2016 fueron ocho. Esto supone un aumento del 212% de un periodo a otro, poniendo de manifiesto un aumento considerable de la investigación en los últimos años. No obstante, 23 de los 33 ensayos (69,7%) se encuentran en estado finalizado. En cualquier caso, hay una actividad de investigación activa y en curso para la ELA, con diez ensayos clínicos en marcha en España.

En 2023 hubo seis ensayos (18,2%) en fase de reclutamiento y dos ensayos (6,1%) con el reclutamiento terminado, pero en fase de investigación. Adicionalmente, hay dos ensayos (6,1%) que no han comenzado, lo que implica que hay planes para nuevas investigaciones en un futuro cercano. «Con 10 estudios en activo, existe un buen potencial para nuevos resultados y hallazgos en el futuro cercano», indican desde la Fundación Luzón, una de las principales entidades financiadoras de la investigación de la enfermedad en España. La Fundación Luzón está presente como financiador en el 50% de los ensayos clínicos. Un 50% (n=5) de los estudios tiene un solo centro participante, un 30% (n=3) tiene entre 2-4 centros participantes, y un 20% (n=2) tiene entre 5 y 7 centros participantes.

Distribución territorial

Del extenso estudio, además, se desprende que de los 10 ensayos clínicos activos al momento de redacción del informe, dos se encontraban en fase I, cuatro en fase II, y otros cuatro en fase III. Solo uno de los ensayos clínicos en activo se encuentra investigando
con medicamentos de terapia avanzada (2019-002302-46). «El tejido científico en España ha tenido un impulso determinante y vital. Cuando hay financiación, los grupos de investigación comienzan a trabajar y presentan proyectos», explica María José Arregui, presidenta de la Fundación Luzón en un encuentro con la prensa.

Arregui, viuda del banquero Francisco Luzón, símbolo de la lucha contra la ELA que creó la fundación para combatir su enfermedad y que falleció en 2021, destaca la importancia de las redes de trabajo y el papel de España en la investigación sobre la ELA: «Dentro del gran desierto de la ELA, España ha sido capaz de hacer una red de todos los grupos de investigación y crear sinergias entre estos grupos. Podemos felicitarnos, porque hemos sido capaz de identificar a todos los grupos de trabajo».

Así, la Fundación Luzón ha identificado una desigual manera en la que están distribuidos los ensayos clínicos en cuanto a términos territoriales, así como en centros hospitalarios. A nivel de centros, destacan el Hospital Universitari de Bellvitge en Cataluña y el Hospital Universitario y Politécnico La Fe en Valencia, ambos liderando con tres ensayos cada uno. Es decir, estos dos hospitales participan en casi una tercera parte de los 10 ensayos clínicos que se encontraban activos en el año 2024. El Hospital del Mar y el Hospital Universitari Vall d’Hebron en Cataluña, el Hospital Universitario la Paz en Madrid y el Hospital Universitario Regional de Málaga en Andalucía les siguen de cerca con dos ensayos.

1.011 publicaciones científicas

En cuanto a las publicaciones científicas, la Fundación ha identificado un total de 1.011 estudios sobre la ELA. El primer documento que aparece indexado es de 1988, publicado en Acta Neurologica Scandinavica (López-Vega et al., 1988). La producción fue muy esporádica durante las dos décadas siguientes. En cualquier caso, desde esa primera publicación hasta 2021 ha habido un crecimiento exponencial de publicaciones en España sobre la ELA, con algunas fluctuaciones, se desprende del Observatorio.

Así, a partir de 2010 se aprecia una aceleración notable en la producción científica sobre la ELA, con un número de publicaciones anuales que supera las 20 publicaciones. «Observamos otro salto cualitativo a partir de 2014 con sobre 50 publicaciones anuales, y a partir de 2016 se superan las 80 publicaciones», apuntan desde la Fundación. El período de 2018 a 2024 marca el pico de producción científica sobre la ELA en España. Durante esos años, el número de publicaciones anuales se mantiene por encima de 90 publicaciones, alcanzando su máximo en 2021 con 115 publicaciones. Aunque se observa una ligera disminución en 2022 (106
publicaciones) y 2023 y 2024 (95 publicaciones cada año), «la tendencia general sigue siendo muy positiva en comparación con décadas anteriores», destaca el informe.