Un nuevo medicamento puede frenar los síntomas de la enfermedad de Huntington

Un nuevo medicamento que se encuentra en fase de desarrollo permite por primera vez frenar la causa de la enfermedad degenerativa de Huntington, lo que supone un gran avance en la investigación sobre esta enfermedad, según ha informado la web especializada Pharmi Web.

La enfermedad de Huntington, que en España afecta a más de 4.000 personas, es una enfermedad mortal cuyos síntomas suelen aparecer en la edad adulta, causando graves problemas de salud derivados de la debilidad corporal que produce.

El IONIS-HYYRx, el nombre oficial de este fármaco, se presenta como la primera innovación de su clase en los esfuerzos por detener esta enfermedad. Este tratamiento es la primera terapia diseñada para reducir la producción de la proteína tóxica mutante huntingtina, la causa de esta enfermedad.

“La clave está ahora en moverse rápido hacia un proceso de prueba más grande que permita saber si ralentiza el progreso de la enfermedad”, ha afirmado la investigadora jefe del proyecto, Sarah Tabrizi.

La novedad más importante de este fármaco es que ofrece una alternativa para todos aquellos que padecen esta enfermedad, independientemente de cuál sea la mutación individual de cada uno de ellos.

Además, actualmente los tratamientos se centran en paliar y controlar los síntomas de la enfermedad de Huntington, pero ninguno permite corregir las causas de este deterioro de las capacidades mentales y del control físico.

En las pruebas realizadas con el medicamento se ha observado una reducción de la proteína huntingtina, además de seguridad y tolerancia, motivos que llevaron a los investigadores a seguir desarrollándolo.

La licencia de este nuevo tratamiento ha sido recientemente adquirida por la compañía Roche, que será la encargada de finalizar su desarrollo y su posterior comercialización tras el pago de 45 millones.

Tanto Roche como Ionis, las dos farmacéuticas que han participado en la elaboración del fármaco, prevén presentar los resultados de sus estudios en revistas científicas en 2018.