Amylyx invierte 700 millones en la gran apuesta contra el ELA que no convence a Europa
La EMA ha decidido no aprobar, por segunda vez, Albrioza, medicamento que ya ha recibido el visto bueno de la FDA
Sede de la Agencia Europea del Medicamento. | Aemps.
El último y único medicamento aprobado en Europa dirigido expresamente contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) fue Riluzol. Autorizado hace más de 25 años, es el único fármaco que ha demostrado prolongar la supervivencia media en pacientes con ELA en dos o tres meses. Sin embargo, hay un nuevo medicamento que se han convertido en la última gran esperanza para estos pacientes al demostrar que la mediana de supervivencia de aquellos que lo tomaron desde el principio es 4,8 meses superior a aquellos que empezaron con un placebo.
Se trata de Albrioza, de la biofarmacéutica estadounidense Amylyx, un combinación de fenilbutirato de sodio y ácido taurursodeoxicólico que no termina de convencer a las autoridades europeas. El pasado 13 de octubre, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) volvió a rechazar su aprobación por segunda vez este año. En junio recibió su primera opinión negativa: «A la Agencia le preocupa que el estudio principal no mostrara de manera convincente que Albrioza fuera eficaz para retrasar el empeoramiento de la enfermedad. Los datos sobre la supervivencia tampoco fueron fiables, dada la forma en que se recopilaron y analizaron», explicaba la EMA sobre sus razones para emitir una opinión negativa sobre este tratamiento.
Por su parte, desde Amylyx comparten «la frustración» que siente la comunidad europea de la ELA tras una nueva negativa. La prevalencia de esta enfermedad en Europa es de 2.6 a 3 casos/100.000 personas. En España, donde cada año se diagnostican unos 900 nuevos casos de ELA, unas 4.000 personas padecen la enfermedad, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
700 millones de recaudación
«El CHMP nos informó que todavía tenían preguntas pendientes y no pudieron aprobar la solicitud con el paquete de datos actual. Amylyx comparte la frustración que siente la comunidad europea de ELA, que no tiene tiempo para esperar opciones de tratamiento nuevas, seguras y efectivas y sigue comprometida a explorar todos los caminos potenciales a seguir en apoyo del objetivo de la compañía de hacer llegar AMX0035 (Albrioza) a las personas que viven con ELA en la UE lo antes posible», ha informado la compañía a THE OBJECTIVE.
Los datos de la fase 2 de su ensayo Centaur (con 137 personas), que fueron la base de la aprobación de Albrioza en Canadá (junio de 2022) y en EEUU (septiembre de 2022), no han sido suficientes para las autoridades europeas. Ahora, Amylyx, que ha recaudado más de 700 millones en el desarrollo clínico de Albrioza, según ha adelantado la biofarmacéutica a este medio, se centra en su estudio global Phoenix de fase 3 para probar la terapia en un grupo más grandes de pacientes.
La inscripción se completó el mes pasado con un total de 664 participantes en 69 centros de Europa y EEUU que recibirán el medicamento o un placebo durante 48 semanas. En España, son cinco los hospitales los que ya participan en este ensayo: Hospital Universitario de Donostia, Hospital Bellvitge (Barcelona), Hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia), Hospital San Rafael (Madrid) y Hospital del Mar (Barcelona).
Nueva evaluación para mediados de 2024
De esta forma, la compañía intentaría nuevamente obtener la aprobación de la UE «lo más rápido posible». Sin embargo, no volverán a buscar una nueva aprobación de la EMA hasta tener los resultados principales del estudio en fase 3, que se preven «para mediados» de 2024, ha confirmado la farmacéutica a este medio.
«Continuaremos apoyando nuestra misión de poner fin algún día al sufrimiento causado por las enfermedades neurodegenerativas invirtiendo en investigación para trabajar en nuevos tratamientos y, con suerte, curas», señalan desde Amylyx. Agregan que están investigando otras terapias con vías diferentes o potencialmente complementarias en la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, como AMX0114, un nuevo compuesto de oligonucleótido antisentido que se dirige a la calpaína-2 (CAPN2), y que se encuentra actualmente en estudios preclínicos. «Nuestro objetivo actual es iniciar un primer estudio en humanos durante 2024».
«La ELA es compleja y requiere una búsqueda incesante de nuevas opciones terapéuticas, y todavía queda mucho por aprender. Creemos que será necesario un enfoque combinado, dirigido a múltiples vías celulares implicadas en la patogénesis de la enfermedad, para encontrar una cura para la ELA», concluyen desde la compañía.
