Sanidad financiará el medicamento más caro del mundo, que beneficiará a cien hemofílicos
En Reino Unido y Dinamarca, esta terapia génica tiene un precio por dosis de 3,1 millones y 2,8 millones respectivamente
Sede CSL Behring.
La Comisión Interministerial de precios de los Medicamentos (CIPM) ha aprobado la financiación de Hemgenix, de CSL Behring, la primera terapia génica para personas con hemofilia B, la variedad menos común y más peligrosa de esta enfermedad que dificulta la coagulación de la sangre. A falta de conocerse cuál ha sido el precio de venta notificado acordado entre Sanidad y la farmacéutica, en EEUU está establecido en 3,5 millones de dólares (3,3 millones de euros) la dosis, lo que lo convierte en el medicamento más caro del mundo con diferencia.
La CIPM aprobó la financiación de este tratamiento –que recibió el visto bueno de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en diciembre de 2022–, el pasado 26 de septiembre. Indicado para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, en España podrían recibir este tratamiento unas 100 personas, de las 319 que sufren este tipo de hemofilia, según señala a THE OBJETIVE un portavoz de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).
Esta semana se conocerá el precio–reembolso de Hemgenix y las condiciones de financiación en España. En Dinamarca y Reino Unido, primeros países europeos en aprobar su financiación, esta terapia génica tiene un precio de 2,6 millones de libras esterlinas (3,1 millones de euros) en Reino Unido y 21,5 millones de coronas danesas (2,8 millones de euros) en Dinamarca.
En EEUU, su precio es de 3,5 millones de dólares (3,3 millones de euros) por una sola dosis, «el más alto de cualquier medicamento en el mercado», según confirmó a BBC David Rind, director médico del Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un instituto de investigación independiente que elabora informes sobre la eficacia y el valor de los medicamentos que salen al mercado. Para Rind, el precio justo estimado por Hemgenix está entre 2,7o y 2,73 millones de euros.
Por su parte, desde CSL Behring afirman en un comunicado que el precio «se determinó teniendo en cuenta el valor clínico, social, económico e innovador que representa esta nueva terapia génica». Además, aseguran que puede generar un ahorro de entre 5 y 5,8 millones por persona tratada, ya que ha demostrado su efiacia en la reducción o eliminación de la necesidad de la administración periódica, una o dos veces por semana, de factor IX en estos pacientes.
CSL Behring, que en 2020 pagó 450 millones de dólares (414 millones de euros) a la empresa especializada en terapia génica UniQure para obtener la licencia de la terapia y comercializar el medicamento, prevé recaudar un total de 1.200 millones en ventas hasta 2026. La hemofilia B, afecta a 1 de cada 50.000 personas.
Hasta ahora, el medicamento más caro del mundo era Zolgensma, de Novartis, la única terapia génica indicada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) cuyo precio por dosis oscila entre los 1,2 millones de dólares y los 2,1 millones dependiendo del territorio, según cálculos del ICER.
Los diez medicamentos más caros financiados por el SNS
A falta de conocerse en unos días el precio–reembolso de Hemgenix en la actualidad, el fármaco de Novartis para tratar la AME es el medicamento más caro financiado por el Sistema Nacional de Salud. En 2023, como adelantó THE OBJECTIVE, 11 niños fueron tratados con Zolgensma en España, cuyo tratamiento cuesta a la administración pública casi dos millones de euros (1.945.000).
El segundo tratamiento más caro financiado por el SNS es Luxturna, según una resolución de Transparencia a la que ha tenido acceso THE OBJECTIVE y en la que consta el precio de venta notificado (PVL notificado) con cargo a fondos públicos de los diez medicamentos más caros financiados por el SNS. También de Novartis, el precio de venta notificado de Luxturna es 345.000 euros por tratamiento, y se utiliza para un tipo de distrofia hereditaria que afecta a la retina.
El ranking de los diez medicamentos más caros costeados por la sanidad pública lo completa Idefirix (Hansa Biopharma, 265.119 euros), para la desensibilización de pacientes adultos hipersensibilizados antes de un trasplante renal de donante fallecido; Amvultra (Alnylam Netherlands, 99.250 euros), para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina, conocida también como la enfermedad de Andrade; Spinraza, (Biogen Netherlands, 70.000 euros), para el tratamiento de pacientes con AME; Lumasirán (Alnylam Netherlands, 67.904 euros), para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1; Alofisel (Takeda, 60.000 euros), primera terapia celular alogénica española; Uplizna (Horizon Therapeutics, 52.688 euros), para tratar el trastorno del espectro de la neuromielistis óptica (TENMO); y Givlaari (Alnylam, 46.026 euros), para la porfiria hepática aguda intermitente en pacientes adultos.
