La biofarmacéutica AskBio (Bayer) comercializará sus terapias génicas para 2030

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), comprada por Bayer en 2020, prevé comercializar sus terapias génicas para «finales de la década, o principios de la próxima». Así lo ha confirmado a THE OBJECTIVE el CEO de la biofarmacéutica, Gustavo Pesquín, durante una visita a Viralgen, fundada por AskBio en San Sebastián (País Vasco).

«Dependiendo de los resultados, prevemos que se podrán comercializar como hacia a finales de esta década o principios de la próxima, dependiendo de los países. Esa sería la ventana donde podría ser posible», explica Pesquín, que hace hincapié en el «sentimiento de urgencia» que hay a la hora de aprobar estos tratamientos. «No hay tiempo que perder, nuestros equipos están haciendo un esfuerzo tremendo en moverse lo más rápido posible», pone en valor el CEO de la farmacéutica, especializada en la investigación, desarrollo y producción de terapia génica en diferentes áreas terapéuticas.

Las terapias génicas se han convertido en la gran esperanza para tratar aquellas enfermedades genéticas sin soluciones médicas. Usando el material genético como tratamiento, llegan como un halo de esperanza para tratar aquellas patologías sin cura. AskBio, con sede en Carolina del Norte (EEUU), está fundamentalmente enfocado en terapia génica dirigida a dianas celulares en el cerebro, el corazón o aquellas que tienen una raíz metabólica en el hígado o en el riñón.

«El gran impedimento de este tipo de terapias es que son muy difíciles de extrapolar. Hay que ir muy paso a paso y, por supuesto, con el grandísimo respeto de que cuando hay pacientes de por medio, todo tiene que ser con una toma de riesgo excelentemente bien calculada. Los tiempos no son tan rápidos como nos gustaría que fueran», explica Gustavo Pesquín, quien anteriormente trabajó en farmacéuticas como Sanofi, Pfizer o Abbott Nutrición, liderando otras áreas.

Terapia génica de AskBio en párkinson

La enfermedad de párkinson es una afección cerebral, sin cura, que causa trastornos del movimiento, mentales y del sueño, dolor y otros problemas de salud. La prevalencia de la enfermedad se ha duplicado en los últimos 25 años. Las estimaciones mundiales en 2019 mostraban una cifra superior a 8,5 millones de personas con esta enfermedad, según la OMS. En España sufren párkinson al menos 300.000 personas y cada año se diagnostica un nuevo caso por cada 10.000 habitantes. Además, es la segunda patología neurodegenerativa más frecuente tras la enfermedad de Alzheimer.

AskBio se encuentra inmersa en el desarrollo de una terapia génica para tratar esta enfermedad. Recientemente, la compañía anunció la finalización de la recopilación de datos a los 18 meses del ensayo clínico de fase Ib sobre AB-1005 (AAV2-GDNF) para el tratamiento de pacientes con párkinson. «La administración neuroquirúrgica de AB-1005 fue bien tolerada por todos los pacientes. No se han atribuido acontecimientos adversos graves a AB-1005, con un seguimiento clínico continuado de hasta 5 años después de la administración en marcha», apuntan desde la biofarmacéutica, que tiene previsto presentar los datos del estudio durante el segundo trimestre de 2024. Un ensayo de fase II se espera que comience durante la primera mitad de 2024.

Alto coste

Las terapias génicas afloran con cuentagotas por su complejidad, como indicaba Pesquín al inicio del texto, pero también por su alto precio. Hasta dos millones de euros pueden llegar a costar este tipo de tratamientos que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad.

No obstante, el CEO de AskBio señala que a medida que avance la ciencia los costos se reducirán. «Nuestro interés es que las terapias finalmente lleguen a los pacientes y encontrar modelos de acceso donde los pagadores encuentren el valor de proveer de estas terapias. Estos primeros tratamientos para enfermedades raras cuestan millones de dólares, pero yo creo que eso no se va a aplicar a todo», confía el experto, que asegura que «a medida que avance la ciencia, los costos también se van a reducir». Aunque recalca: «Este es un trabajo que hay que hacer conjuntamente, no puede ser una conversación que solo pueda tener la industria. Hay que trabajar en consenso con las fuerzas políticas».

En este sentido, señala que hay intención y voluntad por parte de los gobiernos en que estos tratamientos lleguen lo más pronto posible al mercado, aunque de una forma muy «variopinta» según miremos hacia EEUU, China o Europa. «Yo diría que Europa es la que ha ido avanzando más lento debido a que su regulación es mucho más fuerte. Y de hecho, cuando uno mira la actividad en terapia génica en términos de innovación, claramente, en Estados Unidos y China hay más actividad», concluye el directivo de la biofarmacéutica.

El mercado de servicios de fabricación de terapias celulares y génicas de Estados Unidos y Europa está valorado en 5.900 millones de euros en 2024 y se prevé que alcance los 25.400 millones en 2028, según datos facilitados por Bayer. En la actualidad, hay 29 productos aprobados y 3.800 activos en desarrollo. Para 2025 se prevé que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) apruebe entre 10 y 20 productos de terapia celular y génica al año.