Golpe a la gran esperanza contra la ELA: Europa no tendrá el primer fármaco en décadas

Golpe a la gran esperanza contra la ELA. Definitivamente, la farmacéutica Amyliyx no plantea presentar AMX0035 (Albrioza) para su aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) tras el fracaso de los resultados de un estudio confirmatorio. Así lo ha adelantado la farmacéutica a THE OBJECTIVE, que ya comercializaba el medicamento en Canadá (junio de 2022) y EEUU (septiembre de 2022) y pretendía buscar la aprobación de Europa para mediados de 2024 al quedar demostrado en ensayos clínicos de fase temprana que la mediana de supervivencia de aquellos que lo tomaron desde el principio es 4,8 meses superior a aquellos que empezaron con un placebo.

«El viernes anunciamos que Phoenix no alcanzó su criterio de valoración principal. Estamos sorprendidos y decepcionados por esta noticia y, por lo tanto, no planeamos presentar AMX0035 para la aprobación de la EMA en el futuro inmediato», ha comunicado la farmacéutica a este medio. Y es que los resultados del ensayo Phoenix en fase 3, publicado el pasado 8 de marzo, han dilapidado toda esperanza para los pacientes de ELA –que no disponen de un nuevo tratamiento desde hace 25 años (Riluzol)–, al mostrar que el medicamento no ralentizó la enfermedad en comparación con un tratamiento con placebo. Tampoco produjo mejoras en ninguna medida secundaria, como la fuerza muscular.

En este ensayo participaron un total de 664 pacientes con ELA de 69 centros de Europa y EEUU durante 48 semanas. En España, fueron cinco los hospitales los que formaron parte de este ensayo: hospital Universitario de Donostia, hospital Bellvitge (Barcelona), hospital Universitario y Politécnico La Fe (Valencia), hospital San Rafael (Madrid) y hospital del Mar (Barcelona).

700 millones para su desarrollo

«Agradecemos a la comunidad global de ELA y a los participantes del ensayo por su apoyo, y somos firmes en nuestro compromiso con la comunidad y nuestra misión», ha señalado Amylyx que, como adelantó THE OBJECTIVE, recaudó más de 700 millones para el desarrollo clínico de Abrioza. Ahora, tras estos «decepcionantes» resultados, asegura que «continuará interactuando con las autoridades reguladoras y la comunidad de ELA en general para discutir los resultados de Phoenix dentro de las próximas ocho semanas y tomar decisiones informadas».

A pesar de comercializarse desde 2022 en EEUU y Canadá, la EMA había rechazado hasta en dos ocasiones su aprobación por no convencerle algunos resultados. En junio Abrioza recibió su primera opinión negativa: «A la Agencia le preocupa que el estudio principal no mostrara de manera convincente que Albrioza fuera eficaz para retrasar el empeoramiento de la enfermedad. Los datos sobre la supervivencia tampoco fueron fiables, dada la forma en que se recopilaron y analizaron», explicaba la EMA sobre sus razones para emitir una opinión negativa sobre este tratamiento. La segunda opinión negativa llegó el pasado 13 de octubre.

Retirada del mercado en EEUU y Canadá

Por su parte, ahora, Amylyx se plantea retirar Albrioza del mercado estadounidense y canadiense (allí comercializado con el nombre de Relyvrio) tras los malos resultados del ensayo. «Seguiremos la ciencia y haremos lo correcto para la comunidad, lo que puede incluir retirar voluntariamente el producto del mercado», ha anunciado la compañía, que tan solo hace dos semanas informó de las ventas de Relyvrio en EEUU: 380 millones de dólares en su primer año completo en el mercado. No obstante, si bien las ventas inicialmente aumentaron rápidamente, la trayectoria se desaceleró, pasando de 103 millones de dólares en el tercer trimestre a 108 millones en el cuarto trimestre.

Por su parte, el laboratorio con sede en Cambridge, Massachusetts, informa que está investigando otras terapias con vías diferentes o potencialmente complementarias en la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas, como AMX0114, un nuevo compuesto de oligonucleótido antisentido que se dirige a la calpaína-2 (CAPN2), y que se encuentra actualmente en estudios preclínicos. «Nuestro objetivo actual es iniciar un primer estudio en humanos durante 2024».

Solo un medicamento para pacientes de ELA

En la actualidad solo hay un medicamento para tratar los efectos de la ELA: Riluzol. Aprobado en 1995 por la FDA, puede incrementar la supervivencia por unos tres a cinco meses. Sin embargo, desde entonces, no se ha comercializado ni un nuevo tratamiento para los pacientes con ELA. El pasado mes de febrero, la EMA recomendó la autorización de comercialización en la Unión Europea de una nueva terapia, Qalsody (tofersen), no obstante, solo está indicado para el tratamiento de adultos con ELA que tienen una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1), esto es, solo uno de cada 100 pacientes.

La prevalencia de la ELA en Europa es de 2.6 a 3 casos/100.000 personas. En España, donde cada año se diagnostican unos 900 nuevos casos, unas 4.000 personas padecen la enfermedad, según datos de la Fundación Luzón, que señala los gastos tan altos que tienen que asumir estos pacientes y sus familiares (una media de 60.000 euros al año). La ELA es una enfermedad que, a día de hoy, no tiene cura. Una vez diagnosticada, la esperanza de vida media del paciente es de 3-5 años.