Once niños recibieron en 2023 el medicamento más caro financiado por Sanidad
Se trata de Zolgensma, de Novartis, un medicamento indicado para la AME cuyo tratamiento cuesta dos millones de euros
Agencia Española de Medicamentos (Aemps). | Agencias
Once niños recibieron en 2023 el tratamiento más caro financiado por el Sistema Nacional de Salud. Se trata de Zolgensma, de Novartis, un medicamento indicado para la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad poco frecuente y muy grave, que puede aparecer a los pocos meses de vida y cuyo tratamiento cuesta a la administración pública casi dos millones de euros (1.945.000).
Así se desprende de una resolución de Transparencia a la que ha tenido acceso THE OBJECTIVE y en la que consta el precio de venta notificado (PVL notificado) con cargo a fondos públicos de los diez medicamentos más caros financiados por el SNS. En el texto también aparece el número de pacientes que han recibido esos tratamientos a lo largo de 2023.
En el caso de Zolgensma, 11 niños recibieron esta terapia génica de dosis única durante el año pasado. Financiado por el SNS desde diciembre de 2021, el Gobierno estimó por entonces que iba a servir anualmente a unas 30 personas. Sin embargo, en febrero de 2023 la Agencia Española de Medicamentos (Aemps) publicó nuevas recomendaciones acerca de su uso, ampliándose los parámetros que deben determinarse antes del inicio del tratamiento. Esta decisión se tomó después de que la EMA notificase la muerte de dos niños que habían recibido Zolgensma por una insuficiencia en el hígado.
En España, se calcula que el número de pacientes afectados por la atrofia muscular espinal oscila entre 800 y 1.000 personas. Considerada como la primera causa genética de mortalidad infantil, provoca la pérdida de las neuronas que controlan la actividad muscular. Quienes la padecen tienen dificultades para gatear, andar o sentarse y, en los casos más graves, para respirar o tragar. El uso de Zolgensma, según un estudio realizado en 22 pacientes, mejoró la supervivencia y su calidad de vida, tanto a la hora de sentarse como de respirar sin asistencia. Sin embargo, no se considera una cura, puesto que hoy en día no es posible revertir el daño producido por la enfermedad.
Los diez medicamentos más caros financiados por SNS
Luxturna, también de Novartis, es el segundo medicamento más caro financiado por el Sistema Nacional de Salud. Con un precio de venta notificado de 345.000 euros por tratamiento, en 2023, según se desprende de la resolución, ningún paciente recibió esta terapia que se utiliza para tratar un tipo de distrofia hereditaria que afecta a la retina. La prevalencia de las distrofias retinianas hereditarias es aproximadamente de 3,7 de cada 10.000 personas en la UE.
Lo mismo ocurrió con Idefirix (Hansa Biopharma), el tercero más caro sufragado por la sanidad pública española. Indicado para la desensibilización de pacientes adultos hipersensibilizados antes de un trasplante renal de donante fallecido, su precio asciende a 265.1192,63 euros, aunque el año pasado ninguna persona lo recibió.
Por el contrario, 24 personas fueron las que se beneficiaron de Amvultra. Un medicamento huérfano financiado por el SNS desde mediados de 2023 para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina. Conocida también como la enfermedad de Andrade, es una patología invalidante y letal que se manifiesta clínicamente como una neuropatía periférica sensitiva-motora y autonómica generalmente entre los 25 y los 35 años de edad. En España, solo 200 han sido diagnosticadas con este síndrome, sin embargo, más del 25% de todos los enfermos del país se concentran en un solo municipio onubense, en Valverde del Camino. Su PVL notificado es de 99.250 euros, el cuarto fármaco más caro por el Sistema Nacional de Salud.
Un segundo tratamiento para la AME, el sexto más caro
Spinraza (nusinersén), de la farmacéutica Biogen Netherlands, es el sexto más caro financiado por la sanidad pública española. Se trata del segundo tratamiento indicado para el tratamiento de pacientes con AME. En este caso, Spinraza, que tiene un coste de 70.000 euros por tratamiento, ayuda al organismo a producir más proteína SMN que falta en las personas con AME. Esto reduce la pérdida de neuronas y así puede mejorar la fuerza muscular. Según el documento de Transparencia, firmado por César Hernández, director general de la Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia, en 2023, fueron 69 el «número de envases» de Spinraza administrados.
En séptima y octava posición del ranking de los medicamentos más costosos financiados por Sanidad, se encuentran Lumasirán (Alnylam Netherlands) y Alofisel (Takeda). El primero, con un coste de 67.904 euros, está financiado desde julio de 2022 para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (HP-1), una enfermedad genética rara caracterizada por una producción excesiva de oxalato, que puede provocar enfermedad renal en etapa terminal, cuyos efectos pueden ser sistémicos y en algunos casos resultar potencialmente mortal.
Por su parte, Alofisel (60.000 euros), primera terapia celular alogénica española, está indicado desde 2019 para el tratamiento de las fístulas de la enfermedad de Crohn. En 2023, cuatro personas se beneficiaron de ella.
Por último, Uplizna y Givlaari son los dos últimos medicamentos de la lista de los diez más caros. Con un precio de 52.688,50 y 46.026,85 euros, respectivamente, el primero, desarrollado por Horizon Therapeutics con indicación para tratar el trastorno del espectro de la neuromielistis óptica (TENMO), lo recibió una persona el año pasado. Por su parte, Givlaari financiado para el tratamiento de la porfiria hepática aguda intermitente en pacientes adultos, fueron 21 el «número de envases» administrados el año pasado.
