Un medicamento para la hemofilia, el más caro de Sanidad: tres millones por tratamiento
El coste de Hemgenix, de CSL Behring, supera con creces al de Zolgensma, hasta ahora el más costoso (1.9 millones)
El coste de Hemgenix, de CSL Behring, supera con creces al de Zolgensma, hasta ahora el más costoso (1.9 millones)
En Reino Unido y Dinamarca, esta terapia génica tiene un precio por dosis de 3,1 millones y 2,8 millones respectivamente
Se trata de Zolgensma, de Novartis, un medicamento indicado para la AME cuyo tratamiento cuesta dos millones de euros
Son tratamientos dirigidos a células en el cerebro, el corazón o que tienen una raíz metabólica en el hígado o riñón
Con sede en San Sebastián, ha pasado de 11 a 432 empleados y ha multiplicado su producción por 15
Se trata de una afección del neurodesarrollo grave, que afecta a uno de cada 50.000 niños, sin tratamiento ni cura
Este tratamiento basado en la modificación genética de células, liberará a los pacientes de transfusiones y crisis
Investigadores de EEUU han creado vectores sintéticos similares a virus capaces de introducirse en células humanas para realizar tareas específicas
La gestación en laboratorio de dos bebés por parte de un científico chino reabre el debate
Los tomates picantes podrían estar pronto en el menú de algún restaurante gracias al auge de la tecnología de edición del genoma (CRISPR). Los tomates podrían ser modificados genéticamente para producir capsaicinoides, un compuesto picante presente en los chiles, según un estudio publicado en la revista Trends in Plant Science.
El científico chino He Jiankui ha justificado este miércoles la «validez» de haber creado los primeros bebés genéticamente modificados del mundo sin ningún tipo de respaldo institucional y ha anunciado que hay otra mujer embarazada de un embrión cuyos genes también se han modificado.
El investigador chino de la Universidad de Shenzhen, He Jiankui, y su equipo, aseguran ser los primeros en el mundo en haber creado bebés modificados genéticamente. Concretamente, se trata de dos gemelas nacidas este mes, cuyo ADN han modificado con la técnica de edición de genes conocida como CRISPR, «una nueva y poderosa herramienta capaz de reescribir el modelo de la vida».
El virus portador del gen era inyectado en dos regiones cerebrales -corteza e hipocampo- de ratones modificados para tener Alzheimer. Una vez dado este paso, los científicos descubrieron que los ratones con la enfermedad desarrollaban muchas menos placas amiloides que el resto. «Los ratones tratados en la fase temprana de la enfermedad tenían la misma memoria que los normales», explica Sastre. En los ejemplares que no fueron tratados, sin embargo, el Alzheimer había avanzado según su curso normal. La técnica empleada en el estudio recibe el nombre de terapia génica, que se está utilizando en más ensayos con otras enfermedades como el Parkinson.
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