Sanidad admite que no financia por caro el único fármaco contra una enfermedad mortal
La cerliponasa alfa frena la enfermedad de Batten. El ejecutivo justifica la decisión de no subvencionarlo por «criterios de racionalización del gasto público»
Carolina Darias, ministra de Sanidad. | EP.
La cerliponasa alfa es el único tratamiento efectivo para frenar una de las enfermedades pediátricas más desconocidas y agresivas que existen. Hablamos de la enfermedad de Batten, una patología hereditaria mortal que afecta al sistema nervioso y que comienza en la niñez. Los niños que la padecen terminan quedando ciegos, postrados en una cama y hasta dementes. A menudo es mortal. La esperanza de vida es entre ocho y 12 años y afecta a una de cada 100.000 personas. Sin embargo, la cerliponasa alfa no está financiada por el Sistema Nacional de Salud (SNS), a pesar de que el tratamiento tiene por año un coste aproximado de unos dos millones de euros. Una cifra imposible de asumir para casi cualquier familia.
En España se desconoce el dato exacto de niños diagnosticados con esta enfermedad neurodegenerativa sin cura, pero desde la Asociación Hodeilargi señalan a THE OBJECTIVE que podrían ser unos diez pequeños. Demasiado pocos para que el Ejecutivo invierta en este tratamiento de coste estratosférico.
La cerliponasa alfa es un medicamento huérfano, es decir, aquellos para prevenir o tratar las enfermedades comúnmente denominamos raras o ultrarraras, como es el caso de la enfermedad de Batten. Además, es el único tratamiento que puede frenar un final fatal temprano para los niños que sufren esta patología en su variante tipo 2 (CLN2). Sin embargo, el Gobierno ha optado por no financiarlo.
«Alto impacto presupuestario»
En la Comisión Interministerial de precios de los medicamentos, en su sesión del 4 de abril de 2022, acuerda la no inclusión del medicamento en la prestación farmacéutica del SNS, «teniendo en cuenta que el laboratorio no ha presentado oferta alguna ante la solicitud iniciada de oficio de precio y financiación», se puede leer en la orden . Por otro lado, el Ministerio de Sanidad, en una respuesta parlamentaria al diputado Pablo Cambronero a la que ha tenido acceso THE OBJECTIVE, justifica la decisión de no financiarlo por «criterios de racionalización del gasto público y el alto impacto presupuestario» que supone para el Sistema Nacional de Salud (SNS). También alegan el muy alto coste del tratamiento con la propuesta presentada por el laboratorio en alegaciones y la incertidumbre presupuestaria conforme a las estimaciones de pacientes a tratar.
En otras palabras, el Gobierno ha decidido no financiar este medicamento que mejoraría la vida de estos pacientes pediátricos porque son pocos los afectados y el tratamiento, demasiado caro.
Por su parte, en Estados Unidos, según la Asociación Hodeilargi el tratamiento para pacientes con CLN2 está demostrando su eficacia al disminuir la pérdida de la capacidad de caminar.
«Estamos olvidados»
«Esto me parece una barbaridad», apunta a THE OBJECTIVE Joana Aramendia, fundadora de la Asociación Hodeilargi y madre de dos niños con enfermedad de Batten en su variante seis (CLN6) –Hodei, de siete años, e Ilargi, de cinco–. «Estamos hasta las narices de este desprecio a los pacientes que sufren esta enfermedad, es como si no existiéramos», apunta indignada al otro lado del teléfono.
Joana relata que Hodei, diagnosticado con cinco años, ya es dependiente completamente: «No puede hablar, necesita ayuda para andar y comienza a perder visión», apunta. Ilargi, desde el verano presenta algunos síntomas, como temblores y dificultades para hablar. Ninguno de los dos pequeños reciben tratamiento. «Hay tratamientos fuera de España que están funcionando, como cerliponasa alfa para CLN2 y miglustat para CLN6. Hay datos que avalan esto y todos tenemos los mismo derechos de vivir. Pero en este país estamos olvidados».
50 medicamentos para patologías graves sin financiación
Cerliponasa alfa –como ya contamos en primicia en este periódico– es solo un ejemplo de una lista de más de 50 medicamentos –a fecha de diciembre de 2022–que cubren afecciones graves y que no están financiados por el SNS por caros: desde cáncer y enfermedades raras hasta tratamientos para personas con hemofilia o deterioro cognitivo. Es el caso de la Vinpocetina, que trata los síntomas de deterioro cognitivo relacionados con patología vascular cerebral; el Tookad 183, cuyo principio activo es la Pádelifporfina, y que se usa para tratar el cáncer de próstata localizado de bajo riesgo en solo un lóbulo; o la solución inyectable Foscan, que se utiliza para el tratamiento del cáncer de cabeza y cuello en pacientes que no pueden ser tratados con otras terapias.
Además, del documento se desprende que la mitad de los medicamentos no financiados son húerfanos, es decir, aquellos para tratar enfermedades raras. Como Strensiq, que se usa para tratar una enfermedad hereditaria llamada hipofosfatasia, que pueden sufrir unas 27.000 personas en España y que da lugar a una hipomineralización esquelética y del cemento dental, entre otras manifestaciones clínicas; Cometriq, para pacientes adultos con carcinoma medular de tiroides progresivo, irresecable, localmente avanzado o metastásico; Brineura, para tratar a pacientes con la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2); Ledaga, que es un tipo de medicamento contra el cáncer de piel denominado «agente alquilante», o Glasdegib, usado como tratamiento para los adultos recién diagnosticados de un cáncer de la sangre llamado leucemia mieloide aguda (LMA) y que suele empeorar rápido si no se trata.
El SNS solo financia 58 medicamentos huérfanos
Según la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) en la primera edición de su Análisis sobre los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), España únicamente financia el 43% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés).
El informe expone que de los 122 IPT para medicamentos huérfanos iniciados en España, un 57% continúa sin financiación, ya sea por haber recibido una resolución negativa de precio y reembolso (27), porque la petición de financiación todavía está en estudio o no ha sido solicitada (23), o porque se trata de IPT de medicamentos huérfanos para los que no se ha solicitado Código Nacional (20).
De esta manera, de los 181 medicamentos huérfanos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la EMA, 132 con autorización de comercialización, solo 58 están financiados por el Sistema Nacional de Salud.
