España solo financia la mitad de los medicamentos para tratar enfermedades raras

España únicamente financia el 43% de los medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés). Es una de las conclusiones extraídas por la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) en la primera edición de su Análisis sobre los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) en Medicamentos Huérfanos en España. Se trata de un estudio pionero en nuestro país, que analiza de forma exhaustiva el proceso de evaluación terapéutica de esta clase de productos a lo largo de los últimos nueve años.

¿Qué son los medicamentos huérfanos?

«Los huérfanos son medicamentos innovadores y, normalmente, de origen biotecnológico que se crean para abordar el diagnóstico, para prevenir o para tratar directamente las enfermedades menos habituales y conocidas, esas que comúnmente denominamos raras o ultrarraras», apuntan en declaraciones a THE OBJECTIVE los expertos de AELMHU. Se trata de un conjunto de afecciones tan infrecuentes que los fabricantes rechazan su comercialización bajo las condiciones habituales del mercado.

Según datos del portal Orphanet, estas enfermedades afectan a menos de una de cada 2.000 personas en Europa (unos 27 millones de personas en el continente y más de tres millones en España). «Actualmente hay unas 6.172 enfermedades raras identificadas en el mundo, y más del 70% son de carácter crónico y degenerativo», informa a este digital Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

«Estas enfermedades, que aparecen en la infancia en dos de cada tres casos, conllevan una gran discapacidad en la autonomía y ponen en riesgo el pronóstico vital de quienes conviven con ellas». Además, se estima que actualmente existen entre 4.000 y 5.000 enfermedades raras sin tratamiento en el mundo: «Solo un 5% cuenta con medicamentos», especifica Carrión.

Un exhaustivo proceso de evaluación

La dificultad de acceso a estas innovaciones se debe, entre otros factores, al tedioso camino burocrático que estos fármacos deben superar para ser aprobados definitivamente. Porque, «a pesar de que todos los medicamentos huérfanos superan un exhaustivo análisis por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), en el que participan las agencias de los distintos Estados miembro, cuando llegan a nuestro país inician un largo proceso de reevaluación en el que las instituciones españolas vuelven a examinar su eficacia. Estas trabas al acceso de la innovación terapéutica en nuestro país podrían desincentivar la llegada de las nuevas terapias a los pacientes españoles», lamentan desde AELMHU.

Este análisis se lleva a cabo a través de los denominados Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), un sistema de evaluación en red coordinado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y con representación de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia (DGCCSYF) y las Comunidades Autónomas.

Entre 2013 y marzo de 2022, se iniciaron en España 415 IPT en total, de los que un 29% corresponden a medicamentos huérfanos. El 60% fueron enviados a Cartera Común y publicados (73). Un 11% sí ha sido enviado a Cartera Común pero no se ha publicado (13), y un 29% aún sigue pendiente tanto de publicación como de envío (36). Eso quiere decir que un 40% del total de IPT de medicamentos huérfanos iniciados en España entre 2013 y 2022 no ha sido publicado.

Un retraso que supone «una amenaza a la vida de los pacientes»

El informe expone que de los 122 IPT para medicamentos huérfanos iniciados en España, un 57% continúa sin financiación, ya sea por haber recibido una resolución negativa de precio y reembolso (27), porque la petición de financiación todavía está en estudio o no ha sido solicitada (23), o porque se trata de IPT de medicamentos huérfanos para los que no se ha solicitado Código Nacional (20).

De esta manera, de los 181 medicamentos huérfanos con nombre comercial y designación huérfana positiva por la EMA, 132 con autorización de comercialización, solo 58 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS). «El mayor problema radica en la compleja situación que se crea al aprobar un medicamento huérfano, ya que su elevado precio puede dificultar el acceso por parte de los pacientes, debilitar la sostenibilidad financiera del sistema sanitario y crear problemas de equidad respecto a otros pacientes con enfermedades graves», sostiene el directivo de FEDER.

Además, el tiempo medio para obtener dicha financiación es de 32 meses, un periodo que se encuentra a años luz del máximo legal de 180 días previsto en el Real Decreto (RD) 271/1990, lo que da lugar a «una inevitable amenaza a las vidas de los pacientes». A este más que considerable retraso contribuye el hecho de que «cada Estado negocia por separado con las compañías farmacéuticas, produciéndose lo que se denomina ‘inequidad dentro de la UE’, explica Carrión.

Entre las múltiples razones que provocan esta anomalía, la Asociación de Medicamentos Huérfanos destaca tres. En primer lugar, «la complejidad del actual proceso de evaluación y financiación, con un alto nivel de control y especialización». En segundo término, «el factor regional, ya que las comunidades autónomas tienen que hacer disponibles sus propios recursos financieros, existiendo una multiplicidad de organismos y comités hospitalarios que reevalúan el fármaco». Y por último, «la pandemia, que ha transformado el mapa de prioridades en el ámbito de la salud pública, ralentizando todavía más el acceso a las innovaciones no Covid».

Sanidad desarrolla un nuevo sistema de análisis

En el año 2020, el Ministerio de Sanidad decidió actualizar este procedimiento de análisis, ya que la ingente cantidad de IPT iniciados estaba generando retrasos en la evaluación terapéutica de hasta 40 meses en algunos casos. El resultado fue la implantación de la Red de Evaluación de Medicamentos (REvalMed), y la inclusión de la evaluación económica.

Sin embargo, AELMHU considera que el instrumento REvalMed no está dando los resultados esperados. Y es que, aunque el documento de preguntas y respuestas del Ministerio establece que «el tiempo estimado para la elaboración de los IPT, desde el momento de la comunicación de intención de comercialización por parte de los titulares de autorización hasta su publicación, será de unos 90 días hábiles», la media de tiempo transcurrido para su publicación es de 414 días. Esto supone un retraso de 266 días (casi nueve meses) en un IPT de producto para una enfermedad rara. El mayor de toda la serie histórica.

Por esa razón, desde la Asociación creen que «más allá de este mecanismo, es preciso seguir profundizando en numerosos aspectos como la agilización de procesos burocráticos, la mejora del proceso de evaluación y, en general, dotar de mayor certidumbre, transparencia y participación a todo el trámite de aprobación, entre otras cuestiones». Para lograr ese objetivo proponen: «una mayor colaboración y diálogo entre Administraciones y laboratorios, homogeneizar la disparidad territorial existente entre las evaluaciones, y participar como miembro activo en el Comité Técnico de Seguimiento y Evaluación de la Estrategia de Enfermedades Raras y actualizarla», entre otras medidas.

El Ministerio defiende los resultados obtenidos

THE OBJECTIVE se ha puesto en contacto con el Ministerio de Sanidad, que defiende la calidad y eficacia del sistema REvalMed, ya que supone «la disponibilidad de una evaluación conjunta a nivel del Sistema Nacional de Salud». Además destacan que «la conformación del trabajo en red representa la realidad de las estructuras evaluativas en nuestro país, y que los nodos de evaluación concentran la mayor experiencia y el mayor conocimiento en evaluación de medicamentos según las áreas definidas», también en lo referente a las enfermedades raras.

En relación al cuestionable rendimiento del nuevo mecanismo, Sanidad asegura que «en el 2022 se han publicado 69 IPT, cifra que supera cualquier año desde la elaboración de IPT en nuestro país. En concreto, en seis meses se ha producido un 28% más que en el total del 2021″.

Por otra parte y, en relación a los dilatados periodos transcurridos hasta la publicación de los IPT, los responsables afirman a este diario que «en 2021 se han resuelto 2.891 expedientes de medicamentos, un 21% más que en el 2020; y se han resuelto 96 expedientes más que en el año 2019, lo que supone un incremento de la actividad de un 3,4% con respecto a la etapa prepandemia». Haciendo especial hincapié en la aprobación de medicamentos huérfanos, argumentan que «el pasado año se resolvió el mayor número de nuevos medicamentos para enfermedades raras y para cáncer».

Por último y, con respecto al informe de AELMHU, desde el Ministerio subrayan que «en España, los pacientes tienen acceso a los medicamentos incluso antes que se autoricen por la Comisión Europea mediante su uso en condiciones especiales», y añaden que «el inicio del IPT se comienza cuando el laboratorio traslada a REvalMed la intención de comercializar en nuestro país».

Los representantes de la Asociación reconocen que «sobre todo a nivel autonómico, se está haciendo un gran esfuerzo en este campo», y entienden que desde el Gobierno central «todos los esfuerzos recientes se han centrado en combatir la pandemia». Sin embargo, también aclaran que «esta lucha no debe en ningún caso lastrar el esfuerzo de la Administración y de todos los agentes que estamos implicados en el abordaje de las enfermedades raras, porque, no lo olvidemos, estos pacientes representan un colectivo de especial vulnerabilidad».