Sanidad paga un fármaco contra la ELA en plena polémica por la financiación de la ley
En España se calcula que se podrán beneficiar unos 80 pacientes con esta enfermedad
Mónica García, ministra de Sanidad. | EP.
El Ministerio de Sanidad, a través de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), ha aprobado la financiación de Tofersén, un tratamiento innovador para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comercializado bajo el nombre de Qalsody®. Si bien la financiación de este medicamento sitúa a España entre los primeros países europeos en incorporar esta terapia al SNN, esta decisión llega en plena polémica por la falta de fondos para la ley ELA, que entró en vigor el 1 de noviembre de 2024 y, seis meses después, sigue sin presupuesto. El medicamento fue autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2024.
Tofersen es el primer fármaco aprobado en la Unión Europea que actúa directamente sobre una causa genética conocida de la ELA: las mutaciones en el gen SOD1, responsables de una forma hereditaria de la enfermedad que afecta aproximadamente al 2% de los pacientes diagnosticados. Con lo cual, en España se calcula que se podrán beneficiar de este medicamento unos 80 pacientes ELA con esta alteración genética que provoca la acumulación anómala de una proteína tóxica que daña las neuronas motoras, células esenciales para el control del movimiento muscular.
Primera financiación desde 1995
El fármaco llega como un rayo de esperanza para el tratamiento de esta enfermedad, cuyo único fármaco aprobado en Europa desde 1995 es el Riluzol. El Ministerio de Sanidad explica que actúa mediante un mecanismo de silenciamiento génico que reduce la producción de dicha proteína, con el objetivo de preservar la función neuronal y ralentizar la progresión de la enfermedad. «Tofersen representa una de las primeras terapias dirigidas a una causa genética específica de la ELA, marcando un hito en el abordaje personalizado de esta patología neurodegenerativa».
El medicamento fue autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2024 bajo «circunstancias excepcionales», dado que se trata de una enfermedad rara y los datos clínicos disponibles son limitados. Tofersen cuenta también con la designación de medicamento huérfano, lo que reconoce su valor terapéutico en condiciones de alta necesidad médica no cubierta. La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente la información nueva del medicamento que pueda estar disponible y la ficha técnica del mismo se actualizará cuando sea necesario.
La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha publicado el 19 de mayo de 2025 el informe de posicionamiento terapéutico para este medicamento en el que se considera tofersen como una opción terapéutica para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1) que ha demostrado efecto en biomarcadores relacionados con su mecanismo de acción. La confirmación formal de beneficio clínico requerirá de los datos adicionales de eficacia y seguridad maduros y de la reevaluación anual de la evidencia que se vaya generando. El medicamento se incluirá en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud y supone una innovación en un área terapéutica donde no se producían incorporaciones farmacológicas desde los años 90.
Una ley sin presupuestos
La Ley ELA se aprobó por el Senado hace ya más de 200 días: el pasado 23 de octubre de 2024. Apareció publicada en el BOE el 31 del mismo mes y entró en vigor el día siguiente. Siete meses después, la normativa sigue sin financiación a espera de unos Presupuestos Generales que no llegan mientras unas 600 personas con ELA han perdido la vida en este tiempo.
Ante esta situación, los pacientes piden al Gobierno un plan de choque para atender a los enfermos más críticos mientras se dota a la normativa de financiación, como adelantó THE OBJECTIVE. Desde ConELA, la confederación nacional de entidades de ELA, han valorado en 63 millones de euros la cuantía necesaria para atender a unos 500 pacientes con la enfermedad en estado más avanzado. Sin embargo, hasta la fecha, tampoco se ha aprobado ningún fondo de contingencia.