Desarrollan un nuevo fármaco que podría sustituir a la quimioterapia en niños
El oncólogo pediátrico del Servicio de Hemato-oncología pediátrica del Hospital de La Paz Diego Plaza explica qué es el tovorafenib, un nuevo medicamento que puede servir para estos tratamientos
Un médico auscultando a un niño | Pixabay
El glioma pediátrico de bajo grado es el cáncer cerebral infantil más común. Aunque no es el más letal, sí que es uno de los que más preocupan; este tipo de tumor puede provocar importantes efectos neurológicos como la pérdida de visión, de estabilidad o de capacidad motora. Ahora un nuevo fármaco, el tovorafenib, podría arrojar un poco de esperanza en el tratamiento de esta enfermedad.
Este medicamento está aún en fase de ensayo clínico para saber si es o no más eficaz que las terapias ya existentes. En caso de que finalmente las investigaciones demuestren que sí, podría llegar a sustituir al tratamiento con quimioterapia. Así lo asegura el oncólogo pediátrico del Servicio de Hemato-oncología pediátrica del Hospital de La Paz Diego Plaza a NIUS.
El glioma pediátrico de bajo grado
Esta enfermedad es «muy importante porque es muy frecuente y puede comprometer la función neurológica», explica Plaza. En España hay entre 80 y 100 nuevos diagnósticos cada año y, aunque tiene poca amenaza vital, puede «afectar a distintas áreas del cerebro y puede producir, por ejemplo, problemas visuales», como ya se ha indicado anteriormente.
No obstante, si el cáncer no pone en riesgo las funciones neurológicas, lo habitual es no tratarlo, solo seguir su evolución muy de cerca. Es por ello que, en ocasiones, «la cuestión más importante es decidir cuándo intervenir porque muestra un crecimiento significativo o tiene afectación neurológica».
Es más, hay veces en las que los gliomas tienden a la involución por sí mismos y acaban adoptando un estado inerte, por lo que no suponen un mayor problemas. Por tanto, aunque los nuevos tratamientos y terapias pueden resultar muy atractivos para las familias, hay que tener en cuenta diversos factores: «Hay gliomas que se operan y ya está, hay otros en los que se da quimioterapia, y otros en los que no se interviene y solo se vigila. Depende de muchas cosas, también de la edad del niño. Es una enfermedad muy compleja y el objetivo de los tratamientos al final va encaminado a prevenir el daño neurológico».
En cuanto a la forma de tratarlo, históricamente consistía en la quimioterapia. Sin embargo, no ha habido una prevalencia de una línea de tratamiento con respecto a otras: «Los grupos internacionales han intentado elaborar protocolos específicos que sirvieran para establecer la eficacia verdadera de los tratamientos. En este contexto, fue cuando empezamos a escuchar hablar del tovorafenib».
El tovorafenib y los siguientes pasos a seguir con este fármaco
Las moléculas o fármacos que existían hasta ahora, «parecidos al tovorafenib», actuaban sobre mutaciones concretas o específicas. «El tovorafenib, en cambio, parece que es capaz de actuar sobre las distintas mutaciones del mismo gen conocido como BRAF, un gen que muta con mucha frecuencia en los gliomas pediátricos», explica Diego Plaza.
Es por ello que este fármaco supone un avance con respecto a la terapia biológica, la dirigida, «porque con él se puede hacer frente a las distintas mutaciones que este gen plantea». Además, los resultados hasta el momento son bastante favorables: «En un principio, en un 65% el tovorafenib presenta algún tipo de respuesta, es decir, el fármaco es capaz de disminuir el tumor».
«Además, y lo que es todavía más importante, presenta un 90% de beneficio clínico. Es decir, estabiliza la enfermedad, lo que previene el daño neurológico, que es el objetivo principal de los neuro-oncólogos cuando tratamos el glioma de bajo grado pediátrico», detalla el oncólogo pediátrico.
Ahora queda seguir investigando para convertir el tratamiento con este fármaco en una realidad. En cuanto a esto, Plaza asegura que «lo que hay que demostrar ahora es su verdadera superioridad con respecto a las terapias previas». «Hay que comparar la eficacia del tovorafenib con las terapias más clásicas, las quimioterapias de baja intensidad, para, efectivamente, poder demostrar de la forma más científicamente posible si es superior o no», señala.
