Un medicamento para la hemofilia, el más caro de Sanidad: tres millones por tratamiento
El coste de Hemgenix, de CSL Behring, supera con creces al de Zolgensma, hasta ahora el más costoso (1.9 millones)
Sede CSL Behring.
El Ministerio de Sanidad y la farmacéutica CSL Behring han acordado un precio de venta notificado para el tratamiento para personas con hemofilia B, Hemgenix, de 2.912.058,25 euros por tratamiento, según el nomenclátor de facturación de noviembre. De esta forma, esta terapia génica se convierte en el medicamento más caro a cargo del Sistema Nacional de Salud, muy por encima de Zolgensma, hasta ahora el más costoso, con un precio por dosis de 1.945.000 euros.
La CIPM aprobó la financiación de Hemgenix–que recibió el visto bueno de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en diciembre de 2022–, el pasado 26 de septiembre, como adelantó THE OBJECTIVE. Indicado para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, en España podrían recibir este tratamiento unas 100 personas, de las 319 que sufren este tipo de hemofilia, según señala a este periódico un portavoz de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).
En Dinamarca y Reino Unido, primeros países europeos en aprobar su financiación, esta terapia génica tiene un precio de 2,6 millones de libras esterlinas (3,1 millones de euros) en Reino Unido y 21,5 millones de coronas danesas (2,8 millones de euros) en Dinamarca. De esta forma, España es el tercer país europeo en financiar este tratamiento para la variedad menos común y más peligrosa de la hemofilia que dificulta la coagulación de la sangre. Fuentes del sector explican que aunque el precio de venta notificado acordado entre Sanidad y la farmacéutica ha sido de 2.912.058 euros, el precio real es «más bajo» y es «confidencial».
El medicamento más caro del mundo
Hemgenix se convierte así en el medicamento con el precio más alto de cualquier medicamento en el mercado, también a nivel mundial. En EEUU, su precio es de 3,5 millones de dólares (3,3 millones de euros) por una sola dosis, según confirmó a BBC David Rind, director médico del Institute for Clinical and Economic Review (ICER), un instituto de investigación independiente que elabora informes sobre la eficacia y el valor de los medicamentos que salen al mercado.
Por su parte, desde CSL Behring afirman en un comunicado que el precio «se determinó teniendo en cuenta el valor clínico, social, económico e innovador que representa esta nueva terapia génica». Además, aseguran que puede generar un ahorro de entre 5 y 5,8 millones por persona tratada, ya que ha demostrado su eficacia en la reducción o eliminación de la necesidad de la administración periódica, una o dos veces por semana, de factor IX en estos pacientes.
CSL Behring, que en 2020 pagó 450 millones de dólares (414 millones de euros) a la empresa especializada en terapia génica UniQure para obtener la licencia de la terapia y comercializar el medicamento, prevé recaudar un total de 1.200 millones en ventas hasta 2026. La hemofilia B, afecta a 1 de cada 50.000 personas.
Los medicamentos más caros financiados por el SNS
Hasta este momento, Zolgensma, el fármaco de Novartis para tratar la AME, era el medicamento más caro financiado por el Sistema Nacional de Salud. En 2023, como adelantó THE OBJECTIVE, 11 niños fueron tratados con Zolgensma en España, cuyo tratamiento cuesta a la administración pública casi dos millones de euros (1.945.000).
El siguiente tratamiento más caro financiado por el SNS es Luxturna, según una resolución de Transparencia a la que ha tenido acceso THE OBJECTIVE y en la que consta el precio de venta notificado (PVL notificado) con cargo a fondos públicos de los diez medicamentos más caros financiados por el SNS. También de Novartis, el precio de venta notificado de Luxturna es 345.000 euros por tratamiento, y se utiliza para un tipo de distrofia hereditaria que afecta a la retina.
Por debajo de los 300.000 euros, el ranking de los medicamentos más caros es el siguiente: Idefirix (Hansa Biopharma, 265.119 euros), para la desensibilización de pacientes adultos hipersensibilizados antes de un trasplante renal de donante fallecido; Amvultra (Alnylam Netherlands, 99.250 euros), para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina, conocida también como la enfermedad de Andrade; Spinraza, (Biogen Netherlands, 70.000 euros), para el tratamiento de pacientes con AME; Lumasirán (Alnylam Netherlands, 67.904 euros), para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1; Alofisel (Takeda, 60.000 euros), primera terapia celular alogénica española; Uplizna (Horizon Therapeutics, 52.688 euros), para tratar el trastorno del espectro de la neuromielistis óptica (TENMO); y Givlaari (Alnylam, 46.026 euros), para la porfiria hepática aguda intermitente en pacientes adultos.
