La reforma farmacéutica europea amenaza 45 tratamientos para enfermedades raras

La Unión Europea continúa dando pasos hacia la mayor reforma farmacéutica de su historia antes de alcanzar su tramitación parlamentaria en la Eurocámara. Tras varias demoras, el esperado borrador de la revisión de la legislación farmacéutica europea vio la luz el pasado abril. Sin embargo, desde el sector alertan de que esta reforma –la primera de gran calado en 20 años– frenará la innovación en fármacos huérfanos, es decir, aquellos que están destinados a tratar las enfermedades raras.

Son las conclusiones de un reciente informe publicado por la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (Efpia) que avisa de que «los planes para reformar la regulación de la UE sobre terapias de enfermedades raras corren el riesgo de socavar dos décadas de progreso». Se refiere a las propuestas de la Comisión Europea de, por un lado, introducir un límite de siete años a la validez de designación huérfana y, por otro, acortar el periodo de exclusividad comercial de los actuales 10 años a nueve años como protección base.

Ante este nuevo escenario, Epfia señala que tal y como están redactadas las propuestas «tendrían un impacto negativo en el desarrollo de 45 productos en Europa, lo que correspondería a una disminución del 12% en innovación». «Esto podría privar a alrededor de 1,5 millones de pacientes europeos de enfermedades raras de una nueva opción de tratamiento y supondría una nueva disminución de 4.500 millones de euros en el gasto en I+D en Europa», agrega el informe, encargado a la consultora estratégica especializada en enfermedades raras Dolon.

Más de 20 años sin cambios legislativos de calado

De esta forma, desde la patronal de la industria farmacéutica europea indican que el actual Reglamento Europeo sobre Medicamentos Huérfanos, aprobado en el año 2000 para incentivar el desarrollo de nuevos medicamentos para personas que viven con enfermedades raras, «funcionó». A principios de siglo, según Efpia, el número de medicamentos aprobados por la UE para enfermedades raras era de un solo dígito, sin embargo, en la actualidad, se han aprobado 205.

«La política y la legislación europeas sobre medicamentos huérfanos ha sido un éxito. Son un ejemplo de cómo la combinación adecuada de incentivos y apoyo puede estimular el desarrollo de medicamentos para personas con enfermedades raras», apunta Nathalie Moll, directora general de la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (Efpia). «Este sólido informe sobre el impacto de los cambios regulatorios actualmente propuestos por la Comisión debería hacernos reflexionar a todos. Hemos llegado demasiado lejos como para poner en riesgo el progreso de los pacientes», agrega Moll.

Por otro lado, el estudio también examina los efectos que tendrían lugar si se introdujeran cambios aún más profundos en los incentivos existentes para la innovación, como reducir aún más la exclusividad del mercado huérfano (dos años menos con respecto a la propuesta de la Comisión) y aplicar criterios más estrictos para garantizar la designación de huérfano. En este escenario, el modelo realizado por Dolon muestra que se desarrollarían 135 productos huérfanos menos entre 2020 y 2035, «con graves implicaciones para los pacientes, la productividad y el gasto en investigación».

La industria española también muestra su preocupación

Desde Farmaindustria, aunque señalan que el borrador contiene varias propuestas «positivas» en materia de agilización de trámites, protección medioambiental o digitalización, reconoce que el texto supone un «debilitamiento» del sistema de protección de patentes y datos regulatorios, «lo que puede provocar que las compañías dejen de invertir en nuevos medicamentos en la región, con la inversión perdida de más de 2.400 millones de euros de media por cada fármaco, o que las compañías dejen de emplazar sus ensayos clínicos aquí y por tanto los pacientes se queden sin esa oportunidad de tratamiento».

De esta forma, la patronal española hace hincapié en que, a pesar de que la historia de los medicamentos huérfanos en Europa «es un éxito», «se necesita trabajar sobre ello conservando los incentivos actuales y redefiniendo el sistema para potenciar áreas con mayor necesidad».

En cualquier caso, todo apunta a que la aprobación de la reforma se retrasará más allá de un año, no solo por la enorme complejidad de ésta, sino también por la proximidad de las elecciones al Parlamento Europeo (del 6 al 9 de junio de 2024) y la renovación del colegio de Comisarios en el 2024.