Enfermedades raras

La biofarmacéutica AskBio (Bayer) comercializará sus terapias génicas para 2030

Son tratamientos dirigidos a células en el cerebro, el corazón o que tienen una raíz metabólica en el hígado o riñón

La española Viralgen se convierte, en solo seis años, en el mayor laboratorio de terapia génica

Con sede en San Sebastián, ha pasado de 11 a 432 empleados y ha multiplicado su producción por 15

Almirall y Eloxx firman un acuerdo de licencia para enfermedades dermatológicas raras

La farmacéutica española obtiene los derechos globales en exclusiva para desarrollar y comercializar ZKN-013

Inteligencia artificial para mejorar tratamientos de enfermedades raras

Un descubrimiento de investigadores del Barcelona Supercomputing Center y otros centros internacionales

Día Mundial de las Enfermedades Raras 2024: cuándo se celebra, qué son y origen

Desde su creación en 2008, este día, ha jugado un papel fundamental en la construcción de una comunidad internacional

El síndrome CTNNB1, la enfermedad de la falsa parálisis cerebral que sufren 31 niños en España

Se trata de una afección del neurodesarrollo grave, que afecta a uno de cada 50.000 niños, sin tratamiento ni cura

Unzué riñe a los políticos por ignorar su charla sobre el ELA: «Solo cuento cinco diputados»

«¿Sabéis lo que ha costado a muchos de mis compañeros estar aquí? Ya no sólo económicamente, sino de esfuerzo físico», ha dicho

Madrid invierte un millón en una terapia tras detectar un caso de atrofia muscular en un bebé

La prueba del talón realizada a un bebé madrileño ha permitido detectar el primer caso asintomático de AME en la región

Las víctimas de la talidomida reciben sus ayudas con un ‘hachazo’ de Hacienda del 47%

Un total de 16 personas de las 46 resoluciones positivas han comenzado a recibir estas subvenciones con años de retraso

La Agencia Europea del Medicamento aprueba en la primera terapia de edición génica

Este tratamiento basado en la modificación genética de células, liberará a los pacientes de transfusiones y crisis

La enfermedad de la vulva que afecta hasta a un 13% de las mujeres: cómo detectar los síntomas

Es una enfermedad que afecta al órgano genital femenino, comprometiendo la calidad de vida de quienes la padecen

La Justicia reconoce la neuralgia del trigémino como causa de incapacidad laboral absoluta

La Seguridad Social tendrá pagar el 100% de su base reguladora a una mujer con dolores crónicos por esta enfermedad

Sanidad incluirá advertencias sanitarias en el tabaco calentado y prohibirá los aromas

El CISNS se han aprobado 75,3 millones para mejorar el plan bucodental y investigación de enfermedades raras

Día Internacional de la Piel de Mariposa: ¿en qué consiste esta enfermedad rara?

En España, existen más de 500 personas afectadas por esta afección poco frecuente

La reforma farmacéutica europea amenaza 45 tratamientos para enfermedades raras

La industria avisa de que el nuevo texto frena 20 años de innovación en medicamentos huérfanos

Madrid prueba un plan para reducir con IA el tiempo de diagnóstico de enfermedades raras

El acuerdo firmado incluye, igualmente, futuras mejoras y otros posibles usos de la inteligencia artificial

Indignación entre las víctimas de la talidomida: el Gobierno les obliga a tributar por sus ayudas

Los beneficiarios de estas ayudas tendrán que contribuir a Hacienda por hasta la mitad de la subvención

Belarra pide perdón a las víctimas de la talidomida por el flagrante retraso en las ayudas

El Gobierno ha aprobado un decreto por el cual se indemnizará a las personas que sufren los efectos de este fármaco

Detectan dos casos de klebsiella en el Hospital Regional de Málaga

La bacteria puede provocar inflamación del colon y sangrado y, en algunos casos, puede provocar la muerte

Las víctimas de la talidomida denuncian al Gobierno ante la Fiscalía por «prevaricación»

Los afectados reclaman las indemnizaciones que el Gobierno se había comprometido a entregarles en 2018 y todavía no han recibido

Sanidad aprueba financiar ocho nuevos medicamentos, cuatro en enfermedades raras

El listado de estos ocho medicamentos tiene «un carácter provisional», tal y como recuerda el Ministerio de Sanidad

La mejoría de Marco abre la puerta a otros niños con la enfermedad de Menkes

Hace un año, el menor comenzaba un tratamiento excepcional y pionero en el mundo contra esta enfermedad ultrarrara

Sanidad rechaza financiar 50 medicamentos para patologías graves por su elevado precio

Esta situación provoca que muchos enfermos tengan que recurrir a terapias menos eficaces o, en el peor de los casos, dejar de recibir el tratamiento

Los famosos españoles, consternados tras el fallecimiento de la ‘influencer’ Elena Huelva

La muerte de la joven de 20 años ha provocado una gran consternación y tristeza, sobre todo en los famosos que la conocían desde hacía años

Microbiota: qué es y por qué es tan importante para prevenir enfermedades

Últimamente, no paramos de oír hablar de la microbiota y de su importancia. A continuación, te contamos qué es y cómo podemos mejorarla

Sanidad financia los medicamentos para la condroplasia y la atrofia muscular espinal

España únicamente subvenciona el 43% de los fármacos huérfanos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento

La española Sherpa ayudará a Salud de EEUU a diagnosticar y tratar enfermedades raras

Los resultados del trabajo conjunto los harán públicos en los próximos meses

Estos son los nuevos (y más caros) medicamentos para enfermedades raras

Las farmacéuticas justifican los elevados precios asegurando que necesitan recuperar las décadas de inversión en investigación

Investigadores buscan pacientes para el ensayo de una terapia que ralentiza la ELA

Los primeros resultados son esperanzadores, con una disminución y retraso de la parálisis de los músculos donde se han inyectado las células del propio paciente

Puerta grande para Pequeño Deseo: la séptima gran subasta logra otro éxito rotundo

La organización podrá cumplir los sueños de un centenar de menores gracias a la solidaridad desplegada en una noche para los héroes

España solo financia la mitad de los medicamentos para tratar enfermedades raras

Se estima que actualmente existen entre 4.000 y 5.000 de estas afecciones en el mundo que carecen de tratamiento

Científicos españoles podrían tener la cura del envejecimiento prematuro en los niños

Investigadores del CNIC han fabricado el primer modelo animal de progeria y han visto que es posible su reversión de un modo controlado

Claudia, la primera niña con Menke-Hennekam en España, busca fondos para su enfermedad