Estos son los nuevos (y más caros) medicamentos para enfermedades raras

La sanidad pública, además de tener que lidiar con pandemias desconocidas o el envejecimiento masivo de una población que, a su vez, provoca muchos más pacientes crónicos, también tiene que hacer frente al precio de nuevos medicamentos para tratar enfermedades graves y raras, que cada vez es más alto. Tanto es así que, a veces, llega hasta los dos millones de euros.

El gasto en tratamientos contra el cáncer, por ejemplo, se ha duplicado en cinco años; el de las terapias para enfermedades raras, por otra parte, ha aumentado un 66%. Solo estas dos partidas suponen casi la mitad de la factura de los hospitales en fármacos para poder llevar a cabo los tratamientos.

En caso de querer nombrar el preparado que está más arriba en la lista en cuanto al gasto, este es el Zolgensma. Aunque ahora está ligeramente más barato, cada vial costaba dos millones de euros. Este medicamento, el más caro del mundo, está destinado a niños con una enfermedad rara. Es la primera terapia génica para una enfermedad neurológica y necesita solo una administración intravenosa, ya que el efecto dura de por vida.

Algo a tener en cuenta a la hora de hablar del precio de los medicamentos es que no es lo mismo patentar un analgésico que usarán miles de millones de personas en todo el mundo, y que por tanto generará rentabilidad fácilmente, que un suero para una enfermedad rara que solo servirá a unos cientos de personas.

Quienes determinan el precio de los fármacos son, precisamente, las compañías farmacéuticas. Lo hacen en función de la disposición a pagar que tengan los Estados y, supuestamente, tras haber calculado su coste de investigación y producción.

Los avances terapéuticos, no hay que olvidar, suponen entre diez o quince años de trabajo, como mínimo, para llegar a ellos. El I+D+i llevan a cabo las farmacéuticas eleva de forma exponencial los costes, y los ensayos clínicos, junto al proceso de lanzamiento al mercado, establece su precio por las nubes.

Esto supone que, para un laboratorio, encontrar un producto innovador que ofrece soluciones a una enfermedad que antes no existían, sea como encontrar la gallina de los huevos de oro. Pero hay veces en las que no es así. En ocasiones tampoco resulta fácil saber cuál es el precio real al que se paga el medicamento. El Ministerio de Sanidad, a menudo, no quiere revelar cuál es la cantidad efectiva y las condiciones que negocia en secreto que las firmas que desarrollan y fabrican el fármaco.

Acceso a la innovación para mejorar los tratamientos

Desde Osakidetza, el Servicio Vasco de Salud, asumen también estos fármacos de coste estratosférico. «Hemos garantizado siempre el acceso a la innovación de nuestros pacientes», destaca el director de Farmacia del Gobierno vasco, Iñaki Betolaza, a Noticias de Gipuzkoa.

«Desde los sistemas públicos de salud, abogamos por que los fármacos innovadores, lo primero sean efectivos, es decir, que cumplan con aquello que pretenden resolver. Y hay ocasiones en que es así y a veces, sin embargo, los resultados no son los que inicialmente se planteaban. Pero ¿por qué no decirlo? También hemos tenido ocasiones en que los fármacos han sido mucho más efectivos en la vida real de lo que lo fueron en los ensayos», añade el farmacéutico.

Según Betolaza, «para hacer frente al elevado precio es muy relevante la disponibilidad que tienen los países para poder pagarlos». «Lo que pedimos es que sean asequibles porque necesitamos sistemas sostenibles. Si bien es verdad que la innovación ayuda a la sostenibilidad porque permite cambiar la práctica clínica e ir redistribuyendo los recursos», concluye.

Los 5 medicamentos más costosos

• Zolgensma (con un precio de casi dos millones de euros): está financiado desde 2021 y su finalidad es tratar la atrofia muscular espinal tipo 1. La esperanza de vida de los niños con esta enfermedad, en el 80% de los casos, no supera los dos años.
• Kymriah (tiene un precio de 426.000 euros): aunque los hospitales pagan algo menos, Novarts es quien fijó el precio. Este fármaco está indicado para dos tipos de cáncer de la sangre y para pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA).
• Luxxturna (tiene un precio de 345.000 euros por ojo): combate una ceguera determinada. Sirve para tratar a adultos y niños con pérdida de visión provocada por una distrofia retiniana hereditaria, asociada a una determinada mutación. 
• Terapia yescarta (322.000 euros): es el farmáco más caro contra el cáncer que se financia, junto con Kymriah. Es también una terapia CAR-T, muy discutida por los altos precios aplicados por las farmacéuticas.
• Spinraza (75.000 euros por dosis): está indicado para la atrofia muscular espinal. Este es un trastorno genético raro que provoca también incapacidad motora progresiva y deriva en la muerte prematura en su forma más grave.