Desarrollan embriones porcinos con genes modificados para hallar terapias para humanos
El objetivo de esta investigación de la Universidad de Murcia es que, en un futuro, se puedan probar fármacos para enfermedades genéticas
Universidad de Murcia
Un grupo de investigadores de la Universidad de Murcia, en colaboración con el Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia, ha desarrollado embriones de cerdo editados genéticamente con el fin de que puedan ser usados para desarrollar nuevas terapias para pacientes humanos, así como para estudiar nuevas enfermedades.
En concreto, el objetivo de esta investigación es modificar genéticamente un embrión para que tenga una enfermedad neuromuscular y poder así estudiar terapias y probar fármacos que más tarde puedan servir a los pacientes.
«Lo que hacemos es intentar generar, en el futuro, animales que presenten la misma alteración o modificación genética que el paciente. De tal manera que sobre esos animales se puedan probar fármacos que ahora mismo no se pueden pasar a ninguna persona, porque necesitan el estudio de seguridad y de eficiencia», explica a THE OBJECTIVE uno de estos investigadores, Joaquín Gadea.
Cómo funciona la técnica
La investigación de la Universidad de Murcia se centra en «la optimización de un sistema» con el que se puede modificar el genoma «con una grandísima precisión», explica Gadea. «Eso se hace gracias a una tecnología que tiene menos de diez años que se llama CRISPR-Cas, que lo que permite es dirigir esa herramienta que corta a una zona muy precisa del genoma y, mediante el sistema de reparación, puedes conseguir que no lo haga adecuadamente y que ese gen se quede alterado, modificado», añade el investigador.
Con la optimización desarrollada por el equipo de investigación, la técnica se puede llevar a cabo por inyección o a través de descargas eléctricas, con el objetivo de «crear una modificación genética donde interese» para una vez modificado el embrión, «valorar que no afecte a su desarrollo y que el sistema tenga una tasa de eficiencia suficiente como para hacer transferencias de esos embriones a una célula receptora».
En concreto, en esta investigación «los científicos han modificado el gen CAPN3, que es el responsable de la proteína calpaína, que cuando está mutada causa una variedad de distrofia de caderas, una enfermedad neuromuscular que, con el paso de los años, debilita la musculatura de los pacientes hasta que su capacidad para caminar se altera notablemente», explica la universidad.
La idea es que en un futuro, estos cerdos se puedan utilizar para probar fármacos que permitan dar con un tratamiento para esta enfermedad.
Pero Gadea insiste en que ellos son solo «una parte de una cadena muy grande»: «Nuestra labor es generar el cerdito, después vendrán otros que lo analizarán, los médicos que verán si les sirve o no les sirve para sus pacientes, es un trabajo a larguísimo plazo».
Otros usos de esta modificación genética
El de crear modelos de enfermedad no es la única aplicación de esta técnica. Dentro del campo biomédico, también es útil para el desarrollo de los xenotrasplantes, explica Gadea, que pone como ejemplo cómo estaba modificado el corazón de cerdo que recibió el primer paciente de un trasplante de este tipo.
La otra aplicación no es biomédica, sino que se centra en el campo de la producción animal. «Hay una aplicación muy importante, muy evidente, que es modificar el cerdo para que sea resistente a enfermedades víricas», dice Gadea.
«En virus porcinos, si tú modificas el receptor, que es el que el virus necesita para entrar en la célula y producir la enfermedad, se acabó la enfermedad», explica. El problema es que «actualmente la legislación europea no permite el uso de estos animales modificados genéticamente para que entren en la cadena alimentaria». Sin embargo, Gadea argumenta que no debería ser así porque «este tipo de modificación es anular cosas, no meter genes ni proteínas».
Una esperanza a largo plazo
El desarrollo de esta técnica es el primer paso de un proceso largo al que los investigadores no pueden dar una fecha de fin. Gadea señala que no se puede precisar un plazo exacto, «pueden ser diez años, 15, no lo sé», pero lo que sí deja claro es que «si no hay inversión, serán muchos años más».
Por el momento, son muy pocos los grupos de investigación que desarrollan esta técnica. Según afirma Gadea, en Europa se pueden contar con los dedos de una mano, y en otros países, como Estados Unidos, China y Japón, no son tampoco más de cuatro o cinco. «En ratones hay en muchos sitios, pero en porcinos hay muy pocos».
Por tanto, el uso extendido de este tipo de procesos para probar medicamentos o terapias no es algo que vaya a llegar pronto, pero su desarrollo es una esperanza para la investigación de enfermedades genéticas que a día de hoy no tienen cura.
