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El medicamento más caro del mundo, a punto de llegar a España

La farmacéutica pide 1,95 millones de euros por una sola inyección intravenosa de este medicamento que trata a niños con atrofia muscular espinal

El medicamento más caro del mundo, a punto de llegar a España
Donovan Weisgarber, de tres años, sufre AME.|Courtney Hergesheimer (EP)

Desde abril, la farmacéutica suiza Novartis y el Ministerio de Sanidad negocian la financiación pública de un innovador medicamento para tratar a niños con atrofia muscular espinal (AME). Por entonces, la falta de acuerdo en la forma de pago, según ha podido saber THE OBJECTIVE, llevó al traste la negociación. Sin embargo, ahora parece que todo va por buen puerto y en las próximas horas Sanidad y la farmacéutica llegarán a un acuerdo.

Se trata de Zolgensma, una terapia génica para paralizar la atrofia muscular espinal en niños menores de dos años, ya comercializada en EEUU, que ha sido calificada como el fármaco más caro del mundo, por el que la compañía pide un precio de partida de 1,95 millones de euros por una sola inyección intravenosa.

«Sanidad tiene que financiar este medicamento cuanto antes para que la población afectada española se beneficie tan pronto sea posible», manifiesta a THE OBJECTIVE Inés Drake, directora de comunicación de la Fundación Atrofia Muscular Espinal España (FundAME), que agrega: «Lo más importante es que, si hay una terapia que pueda mejorar la vida de un paciente, se le trate con ella y que sean los médicos junto a los pacientes los que decidan la mejor estrategia terapéutica».

Cómo actúa Zolgensma

La AME es una enfermedad genética poco frecuente y neurodegenerativa, que afecta a personas de distintas edades (bebés, niños, adolescentes y adultos) y se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva y por una hipotonía que impacta gravemente en todas las actividades de la vida diaria. Sin cura, puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar.

Los pacientes con atrofia muscular espinal tienen un defecto en un gen conocido como SMN1, que el cuerpo necesita para producir una proteína esencial para el funcionamiento normal de los nervios que controlan los movimientos musculares. El principio activo de Zolgensma, según explica la Agencia Europea del Medicamento (EMA), contiene una copia funcional de este gen. «Cuando se inyecta, pasa a los nervios, desde donde proporciona el gen correcto para producir suficiente proteína y, por lo tanto, restaurar la función nerviosa», concreta.

Un estudio realizado por la EMA muestra que Zolgensma reduce la necesidad de ventilación artificial en bebés con atrofia muscular espinal. Así, 20 de los 22 bebés que recibieron el tratamiento «están vivos y respiran sin un ventilador permanente después de 14 meses, cuando normalmente solo una cuarta parte de los pacientes no tratados sobrevivirían sin necesidad de un ventilador», señala la Agencia Europea del Medicamento.

El estudio también mostró que Zolgensma puede ayudar a los bebés a sentarse sin ayuda durante al menos 30 segundos. 14 de los 22 bebés que recibieron este tratamiento pudieron hacerlo después de los 18 meses: «Un hito que nunca se logra en bebés no tratados con formas graves de la enfermedad».

20 bebés podrían recibir Zolgensma en España

Actualmente el Registro de Pacientes AME de España de FundAME incluye alrededor de 300 personas en nuestro país y se estima que en España nacen unos 36 niños cada año con esta enfermedad. Principal causa genética de mortalidad infantil, unos 18 pacientes son aproximadamente los que presentan el fenotipo 1, que es el de mayor gravedad y con peor pronóstico si no se trata. Por lo que de aprobarse a mediados de la semana que viene, como ha podido saber este diario, unos 20 niños podrían beneficiarse de Zolgensma.

No obstante, FundAME dista «ampliamente» del rango de pacientes que potencialmente podrían beneficiarse
de esta terapia. «En calidad de representantes de los intereses de nuestros pacientes y familias afectados por AME, hemos manifestado nuestro rechazo a los condicionantes de acceso establecidos al Ministerio de Sanidad», señalan desde la fundación a THE OBJECTIVE, que asegura que supone «una pérdida de oportunidad para los pacientes actualmente diagnosticados y para las generaciones venideras que deberían de poder acceder y beneficiarse de esta terapia». «Es imprescindible asegurar que ningún paciente que pueda mejorar su condición con los tratamientos existentes, se quede sin hacerlo».

Un bebé de tres meses recibe una terapia con Zolgensma en EEUU. | Imagen: Europa Press

Polémica por el precio

El alto coste de este tratamiento, 1,9 millones de euros por una sola inyección intravenosa, ha generado toda una serie de críticas en todo el mundo. Y es que mientras que en otros países sí existe un umbral para fijar el precio, España, según informa Vicente Arocas, de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), no cuenta con una metodología oficial. «El precio lo marca el laboratorio y una negociación con el Ministerio», explica el farmacéutico, que indica que el precio puede ser revisado «si cambian las circunstancias económicas, técnicas, sanitarias».

Por su parte, Novartis justifica a THE OBJECTIVE la alta cuantía de Zolgensma –que no cura la enfermedad, sino que la paraliza– señalando que «responde al valor que el tratamiento ofrece». Además, asegura que «el tratamiento crónico de la enfermedad cuesta más que este de una sola dosis». «Como terapia génica transformadora diseñada para proporcionar un beneficio para toda la vida, hace que represente una nueva manera de enfocar el tratamiento de esta patología», defienden finalmente desde la farmacéutica.

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